Miglustat G.L.

Anwendungsgebiete:

Miglustat G.L. enthält den Wirkstoff Miglustat, welcher zu einer Arzneimittelgruppe gehört, die den Stoffwechsel beeinflusst. Es wird zur Behandlung zweier Krankheiten eingesetzt:

• Miglustat G.L. wird zur Behandlung der leichten bis mittelschweren Gaucher-Krankheit Typ 1 bei Erwachsenen verwendet.

Bei der Gaucher-Krankheit Typ 1 wird eine Substanz, Glukosylzeramid, nicht aus Ihrem Körper entfernt. Sie reichert sich in bestimmten Zellen Ihres Immunsystems an. Dies kann zur Vergrößerung der Leber und Milz, zu Blutveränderungen und zu Knochenerkrankungen führen.

Die übliche Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 ist eine Enzymersatztherapie. Miglustat G.L. wird nur bei Patienten angewendet, für die eine Enzymersatztherapie nicht in Frage kommt.

• Miglustat G.L. wird auch bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C zur Behandlung fortschreitender neurologischer Beschwerden bei Erwachsenen und Kindern verwendet.

Wenn Sie an der Niemann-Pick-Krankheit Typ C leiden, sammeln sich Fette, wie z.B. Glykosphingolipide, in den Zellen Ihres Gehirns an. Dies kann zu Störungen neurologischer Funktionen wie z. B. langsamen Augenbewegungen, des Gleichgewichts, des Schluckens und des Gedächtnisses sowie zu Krampfanfällen führen.

Das Wirkprinzip von Miglustat G.L. ist die Hemmung eines Enzyms, der „Glukosylzeramidsynthase“. Es ist verantwortlich für den ersten Schritt in der Synthese der meisten Glykosphingolipide.